அமெரிக்காவின் பென்சில்வேனியாவைச் சேர்ந்த KJ முல்டூன் என்ற குழந்தை, உலக அளவில் மிக அரிய நோயாக கருதப்படும் CPS1 குறைபாட்டினால் பாதிக்கப்பட்ட 350 மில்லியன் மக்களில் ஒருவர் ஆவார்.
இந்தக் குழந்தையானது பெரும் தனிப்பயனாக்கப் பட்ட ஒரு மரபணுச் சிகிச்சையை மிக வெற்றிகரமாகப் பெற்ற முதல் குழந்தை ஆவார்.
KJ முல்டூனின் உடலில் உள்ள தவறான மரபணுவை சரி செய்வதற்காக வடிவமைக்கப் பட்ட ஒரு சிகிச்சையை மருத்துவர்கள் குழு உருவாக்கியது.
2020 ஆம் ஆண்டில் கண்டுபிடிப்பாளர்களுக்கு நோபல் பரிசைப் பெற்றுத் தந்த CRISPR என்ற மரபணு திருத்தக் கருவியினை இந்தச் சிகிச்சைக்குப் பயன்படுத்தினர்.
இதில் மருத்துவர்கள் "அடிப்படை மரபணுத் திருத்தம்" எனப்படுகின்ற ஒரு நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தினர்.